核心神经系统（CNS）伶仃性纤维瘤（SFTs）是一类凄惨的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅外更正倾向。尽管手术与放疗是主要调节技能，但针对复发性疾病的全身调节遴荐仍相配有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶羁系剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；关联词，其在 CNS SFTs 中的专揽把柄仍较为匮乏。本接头为单中心转头性接头，纳入禁受培唑帕尼调节的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗记载中收罗临床数据，包括既往调节、影像学反应、调节握续时间及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。所有患者均禁受过手术切除与放疗。培唑帕尼调节后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病雄厚，调节握续时间从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在启动缓解后出现疾病进展。所有患者均出现疲顿、胃肠说念症状、高血压等不良事件，但经维持性调节或剂量颐养后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心转头性接头中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病放胆，且耐受性可禁受。这些遵守维持在无法进一步碾儿局部调节时，将培唑帕尼算作全身调节遴荐，同期强调了开展更大限制多中心接头的必要性。

伸开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者罢了疾病放胆； 通过剂量颐养与维持性调节，不良事件可控； 培唑帕尼可算作复发性 CNS SFTs 的全身调节遴荐。

接头配景

伶仃性纤维瘤（SFTs）是一类凄惨的间叶源性肿瘤，约占所有软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为凄惨，仅占所有病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被分歧为沉寂的疾病实体。关联词，NAB2::STAT6 和会基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 阐明了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版全国卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 销亡为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版矫正版已将其皆备妥洽定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统转头炫夸，患者平均年齿为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的转头性接头发现，28% 的患者出现颅外更正，最常见更正部位为骨、肺与肝。

NAB2 算作 EGR-1 靶基因的转录羁系因子弘扬功能，其靶基因包括成纤维细胞孕育因子（FGF）2、血小板源性孕育因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神野心养性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 和会卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，更正潜能较高。尽管手术时刻与放疗技能不停跳跃，但耐久疾病放胆仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 有用全身调节决策的临床需求尚未取得讲理。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶羁系剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项接头报说念培唑帕尼可罢了晚期或更正性颅外 SFTs 的疾病放胆，维持其算作该类肿瘤全身调节遴荐的地位。关联词，CNS SFTs 患者在上述接头中占比较低，培唑帕尼有益针对 CNS SFTs 的临床专揽把柄仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的凄惨性，前瞻性临床查验难以开展，调节决策频繁依赖于小样本部队的竟然全国教学。在此配景下，详备描画通例临床扩充中的调节经由、影像学反应与耐受性，对制定调节计谋具有勤苦价值。

本接头报说念了该院专揽培唑帕尼调节复发性 CNS SFTs 患者的教学。通过描画通例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本接头旨在为培唑帕尼算作复发性 CNS SFTs 全身调节遴荐的作用提供竟然全国的实用视力。

接头遵守

患者特征：

本接头共纳入 4 例禁受培唑帕尼调节的复发性 CNS SFTs 患者。所有患者均为中年，性别漫步无显耀相反。所有患者启动调节均禁受过手术切除连合放疗。脱手培唑帕尼调节时，所有患者均经影像学阐明肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅外更正，另 1 例患者出现脑膜播散。从启入手术至脱手培唑帕尼调节的时间隔断为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往调节与肿瘤位置总结于表 1。

表1

调节显现：

培唑帕尼按照通例临床扩充给药。患者调节握续时间存在相反，界限为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量颐养，包括剂量裁减或暂时停药；其他患者则握续用药未颐养剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇始调节及后续反应或进展事件，图 1 以游水图形状呈现 4 例患者的调节时间线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与销亡尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估炫夸，培唑帕尼调节时间，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病雄厚，为最好总体反应。这些患者在握续调节中长时间保管疾病雄厚。1 例患者在启动疾病放胆阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋谄谀新发肿大。图 2 展示代表性调节病例（病例 2），炫夸培唑帕尼调节时间的影像学反应与疾病雄厚景象。

图2

安全性与耐受性：

所有患者在培唑帕尼调节时间均出现调节有关不良事件。最常见的不良事件包括疲顿、胃肠说念症状与高血压。大无数不良事件为 1 级或 2 级，经维持性调节或剂量颐养后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非调节有关毒性。

分子遵守：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，滚球软件(中国)2026世界杯官方IOS|Android手机app下载TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对改日生物标记物征战具有真谛。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术如故表率调节，大体全切除（GTR）频繁被视为主要调节技能。一项纳入 146 例患者的转头性接头炫夸，与次全切除（STR）患者比较，禁受 GTR 的患者无进展生涯（PFS）与总生涯（OS）均显耀更优。援助放疗的作用仍存在争议。部分接头炫夸 GTR 后放疗无非凡 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗算作局部调节，主要针对肿瘤局部。在转头的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部销亡远方更正。10 例患者出现颅外更正，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。远方更正率为 10%–55%，高档别肿瘤更常见。远方更正与 OS 显耀更差有关，需要洽商全身调节。化疗决策包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项接头报说念 1 例部分缓解，3 例疾病雄厚（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶羁系剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的接头中，培唑帕尼在既往禁受贝伐珠单抗调节后仍有用，请示其作用不限于 VEGF 羁系。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床查验炫夸，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 安危剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲顿（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下跌（48%）与高血压（41%）。

尽管维持培唑帕尼用于 CNS SFTs 的把柄仍有限，但多项接头报说念其可使部分患者罢了疾病放胆且耐受性可禁受。在本接头中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例罢了影像学疾病雄厚，调节握续时间从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量颐养与维持性调节后总体可控，与既往接头遵守一致。

这些遵守请示，关于经过严慎遴荐的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一步碾儿局部调节时，培唑帕尼可算作合理的全身调节遴荐。值得放心的是，本部队不雅察到的疾病放胆反应竟然全国临床扩充，而非对照临床查验遵守，为措置这类凄惨肿瘤的临床医生提供了实用视力。

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对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 毁伤建筑与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与调节反应或预后有关的论断。因此，这些分子发现应视为描画性不雅察遵守，为现在有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本接头存在多项局限性，包括转头性想象、样本量小、既往调节与随访时间的异质性。此外，培唑帕尼并非永恒算作严格的单一全身调节使用。部分患者禁受过既往或重迭放疗，可能影响影像学结局。因此，无法皆备区分培唑帕尼的沉寂抗肿瘤作用与既往或连合局部调节的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的凄惨性与开展前瞻性查验的挑战性，这些竟然全国临床数据为引导调节决策提供了有价值的信息。

该院的转头性教学请示，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病放胆，且耐受性可禁受。尽管把柄仍有限且部分病例随访时间较短，不雅察到的临床结局维持将培唑帕尼算作这类凄惨侵袭性肿瘤的潜在全身调节遴荐。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于断然临床有关生物标记物与优化个体化调节计谋。有必要开展更大样本量的多中心接头，以进一步明确培唑帕尼的调节作用，并配置 CNS SFTs 的最好全身调节决策。

“骨与软组织肿瘤DNA1308+RNA1560基因检测”技俩，基于杂交拿获建库+NGS测序，索要DNA样本，检测隐私ATM、SMAD4、MAP2K4、BRCA2、RB1、AKT2、KDM6A等基因的CDS区，同期索要RNA样本，检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因有关未知和会变异，面向竟然所有骨与软组织肿瘤病理亚型患者，包括MSI/TMB等免疫倡导，测度可能获益的靶向、免疫、化疗等调节决策，同期援助分子分型、预后和遗传风险评估。“骨与软组织肿瘤DNA272+RNA1560基因检测”技俩，面向骨与软组织肿瘤患者，基于杂交拿获建库+NGS测序，隐私ATM、SMAD4、BRCA2等基因的CDS区和MAP2K4、RB1、AKT2、KDM6A等基因的部分区域，同期从RNA层面检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因有关未知和会变异，包括MSI倡导，测度可能获益的靶向、免疫、化疗等调节决策，同期援助分子分型、预后和遗传风险评估。

参考文件：

Kojima滚球软件app， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省